自2015年8月國務(wù)院印發(fā)《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》(簡稱《意見》)以來，我國全面啟動藥品審評審批制度改革迄今已滿一年。統(tǒng)計顯示，我國藥品審評速度已有明顯提升，藥品注冊申報量逐步下降，申報形勢趨于理性。
截止11月，國家食品藥品監(jiān)管總局總計發(fā)布了共九批、125個藥品的優(yōu)先審評權(quán)，其中申請上市的受理號數(shù)量70個，11個屬于外資藥企，59個屬于本土藥企。其中，不乏《意見》鼓勵納入優(yōu)先審評審批的創(chuàng)新藥和臨床急需的藥品。
“醫(yī)藥審批改革是場‘攻堅戰(zhàn)’，絕非短時間能見分曉?！鄙蜿査幙拼髮W(xué)教授、藥物信息協(xié)會全球理事會前主席、禮來亞洲基金風(fēng)險合伙人蘇嶺指出，醫(yī)藥審批制度改革是一項漸進(jìn)的事業(yè)，國家食藥監(jiān)總局始自去年的改革，已經(jīng)取得了一些立竿見影的成效。
審批制度待細(xì)化 助推急需創(chuàng)新藥盡快上市
日前，國家食藥監(jiān)總局藥品審評中心公布了新一批擬納入優(yōu)先審評的藥品公示名單。據(jù)了解，在《意見》頒布實施后，國家食藥監(jiān)總局相繼推出了一系列改革措施，包括：簡化新藥臨床試驗審批程序，開展仿制藥一致性評價，實行藥物臨床試驗數(shù)據(jù)自查核查，加速急需藥品審批等舉措，有效減少了藥品審評積壓的數(shù)量。
蘇嶺指出，需要看到的是，當(dāng)前新藥審批改革在實施細(xì)節(jié)上，還存在一些值得探討和改進(jìn)的空間?！爱?dāng)前的改革在立法層面，對于優(yōu)先審評的期限、不同條件下可獲得優(yōu)先評審的藥物類別等，做出了較為詳盡的規(guī)定。在迄今獲準(zhǔn)納入優(yōu)先審批的八十個藥品當(dāng)中，也對兒童用藥、罕見病用藥、抗艾滋病抗腫瘤藥物，以及其他具有較顯著臨床優(yōu)勢的藥物，進(jìn)行了較為明確的界定。但是現(xiàn)有的制度把有優(yōu)先審批資格的多種類藥物，都放在同一個通道里面去，有點像萬馬千軍過獨木橋?！?/p>
借鑒國外已有經(jīng)驗，或許能為我國藥品審評制度的進(jìn)一步改革提供新思路。蘇嶺介紹，美國食品藥品監(jiān)督管理局把有權(quán)申請新藥特殊審批的藥物細(xì)分為四個途徑，分別為：優(yōu)先審評、加速審批、快速通道和突破性療法。去年，一款用于治療EGFRT790M基因突變非小細(xì)胞肺癌的靶向藥物，因同時適用于四種快速審批的路徑，從第一例病人一期臨床實驗開始，到2015年11月獲批上市，總共只用了2年半的時間，其中上市審批只用了短短五個月的時間，創(chuàng)下了美國醫(yī)藥快速審批的紀(jì)錄，并在2016年2月、3月分別通過了歐盟和日本的快速審批。
據(jù)悉，國家食藥監(jiān)管總局目前已著手開展類似的工作。蘇嶺建議：“在這方面不妨借鑒諸如‘突破性療法’資格認(rèn)證的做法，有效運用有限資源，對于那些臨床上特別急需的，諸如治療腫瘤、肝炎、中風(fēng)等發(fā)病率比其他國家高得多的疾病的藥物，及早介入，指導(dǎo)研究工作開展?！?/p>
審評標(biāo)準(zhǔn)國際化 有助中國藥企“走出去”
隨著藥品研發(fā)、生產(chǎn)、流通的全球化進(jìn)程加快，藥品審批資源的全球共享正在成為趨勢。據(jù)了解，國家食藥監(jiān)總局正積極推進(jìn)我國的審批制度和國際標(biāo)準(zhǔn)接軌，通過主動地“引進(jìn)來”，幫助中國醫(yī)藥“走出去”。近年來，國家藥品審評中心專家隊伍不斷發(fā)展壯大，其中不乏從國外引進(jìn)的高水平專家。
積極地引進(jìn)來，從而推動中國醫(yī)藥走出去，也是國家食藥監(jiān)總局積極推進(jìn)審批制度與國際標(biāo)準(zhǔn)接軌的策略之一?！澳壳翱瓷先ナ呛芏鄧庵扑幤髽I(yè)研發(fā)的新藥，跑到中國來做臨床、開發(fā)。但是再過十年八年甚至更短的時間，中國一定會有更多新藥走出去，到那時，在中國研究或者開發(fā)的數(shù)據(jù)也會被國外接受。因此，我國參與國際規(guī)則的制定、獲得話語權(quán)尤為重要?！碧K嶺表示，相信未來中國會逐漸加入制定國際標(biāo)準(zhǔn)的行列，一步步實現(xiàn)醫(yī)藥審批體制改革的目標(biāo)。
然而，醫(yī)藥審評審批改革需要時間，不會一蹴而就?！霸谌毡踞t(yī)藥品醫(yī)療器械綜合機構(gòu)的改革初期，藥物審批的時間并沒有縮短，反而還有延長，直到第五年才開始縮短?！碧K嶺解釋：“醫(yī)藥審批制度的改革過程包括人才培養(yǎng)、新人對技術(shù)的熟練掌握等諸多方面，可以說是一門科學(xué)”。
